Los niños que cumplen los criterios de elegibilidad para la inscripción en el estudio pueden esperar participar en el estudio durante unos 2 años y 4 meses. Los participantes tomarán una dosis diaria de sparsentan en forma líquida o en comprimidos, por vía oral, y tendrán hasta 19 visitas de estudio, según el grupo de estudio al que lo asignen, incluidas las de Selección, tratamiento del estudio y de Seguimiento de seguridad, a lo largo de 112 semanas (o 28 meses). Durante los primeros 3 meses de tratamiento del estudio, habrá hasta 7 visitas con el médico del estudio si se encuentra en la población del estudio 1 o 2, y 5 visitas si se encuentra en la población del estudio 3. Las siguientes 8 visitas restantes están programadas con un intervalo de 3 meses y la última visita será la visita de Seguimiento de seguridad, 4 semanas después de recibir la última dosis del medicamento del estudio.

Selección

• La fase de Selección puede durar hasta 8 semanas. Se reunirá con el médico del estudio para realizar pruebas y evaluaciones en 1 o más visitas a fines de determinar si es elegible para participar en el estudio clínico.

Reposo pharmacologic

• Si toma determinados medicamentos (inhibidores del sistema renino-angiotensino-aldosterónico, RAAS) como parte de un plan de tratamiento actual, es posible que le pidan interrumpir dichos medicamentos durante 2 semanas antes de comenzar a participar en el estudio.

Tratamiento

• Se espera que la fase de Tratamiento dure 108 semanas. Las visitas al centro del estudio serán más frecuentes al principio, pero, a medida que transcurra el estudio, se espaciarán más.

Seguimiento

• Si interrumpe el tratamiento antes de la Semana 108, lo retirarán del estudio tras realizar una visita de Seguimiento de seguridad 4 semanas después de recibir la última dosis del medicamento del estudio.

Fin del tratamiento

• El médico del estudio lo examinará y le realizará pruebas y evaluaciones para finalizar la participación en el estudio en la visita de la Semana 112 y medir el efecto del medicamento del estudio en la función de sus riñones.

A lo largo del tratamiento del estudio, usted será supervisado de cerca por el equipo médico del estudio. En estas visitas se evaluará la seguridad (si el sparsentan es perjudicial), la tolerabilidad (cómo se siente usted al tomar sparsentan), la eficacia (cómo funciona el sparsentan) y la cantidad de sparsentan que hay en su sangre (farmacocinética, también llamada PK). Los médicos del estudio realizarán análisis de sangre, pruebas de orina, pruebas cutáneas (para comprobar si hay hinchazón) y monitoreo del corazón mediante una prueba de electrocardiograma (ECG).

Como participante de este estudio, usted tendrá ciertas responsabilidades, entre ellas:

• Completar las visitas en el centro del estudio.
• Tomar el medicamento del estudio como se lo indique el médico del estudio.
• Informar al médico del estudio:
  • Si nota cualquier efecto secundario, cambio o problema médico nuevo que presente durante el estudio.
  • Si queda embarazada.
• En el caso de las niñas que han empezado a menstruar, tomar anticonceptivos y realizarse una prueba de embarazo mensual.

Al igual que todos los medicamentos, el medicamento del estudio puede causar efectos secundarios, aunque no todos los experimentan. La mayoría de los efectos secundarios pueden ser leves a moderados.

Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GFS): un padecimiento en el que se desarrolla tejido cicatricial en las partes de los riñones que filtran los productos de desecho de la sangre. La GFS tiene numerosas causas y es un padecimiento grave que puede conducir a la insuficiencia renal. Los síntomas suelen presentarse como los típicos del síndrome nefrótico y pueden incluir lo siguiente:

• hinchazón en partes del cuerpo, como las piernas, los tobillos y alrededor de los ojos
• aumento de peso debido a la acumulación de líquido extra en el cuerpo
• orina espumosa causada por un alto nivel de proteínas en la orina
• colesterol alto
• disminución de los niveles de proteínas en la sangre

Nefropatía de cambios mínimos (NCM): es el padecimiento que más comúnmente causa el síndrome nefrótico en los niños. En este trastorno, el daño renal solo puede verse tras una biopsia, en la que se toma una muestra de tejido renal y se observa bajo microscopios muy potentes. Las personas afectadas por la NCM experimentan los signos y síntomas del síndrome nefrótico mucho más rápido de lo que lo harían con otras enfermedades renales poco frecuentes. Los síntomas son casi idénticos a los de la GFS.

Nefropatía asociada a la inmunoglobulina A (IgAN): también conocida como enfermedad de Berger. La IgAN se produce cuando un anticuerpo llamado inmunoglobulina A (IgA) se acumula en los riñones. Con el tiempo, esta acumulación dificulta la capacidad de los riñones para filtrar los residuos de la sangre. Los síntomas pueden incluir los siguientes:

• episodios repetidos de orina de color de bebida cola o té, y a veces sangre visible en la orina, generalmente durante o después de una infección de las vías respiratorias superiores y a veces después de un ejercicio extenuante
• orina espumosa por fuga de proteínas en la orina
• dolor en uno o ambos lados de la espalda por debajo de las costillas
• hinchazón de las manos y los pies
• presión arterial alta

Vasculitis asociada a la inmunoglobulina A (IgAV), también conocida como púrpura de Henoch-Schönlein (HSPN): un trastorno que hace que los pequeños vasos sanguíneos de los intestinos, las articulaciones, la piel y los riñones se inflamen y sangren. Es más frecuente en niños de 2 a 6 años y puede causar graves daños renales. Los síntomas pueden incluir una erupción de color purpurino en las piernas o las nalgas y dolor abdominal.

Síndrome de Alport (AS): un trastorno genético poco frecuente causado por un defecto hereditario en un material estructural llamado colágeno tipo IV. El colágeno de tipo IV es necesario para el funcionamiento normal de los oídos, los ojos y los riñones. Los síntomas pueden incluir sangre en la orina, pérdida de audición y problemas de visión.

Los voluntarios que participan en la investigación clínica ayudan a los médicos a encontrar mejores formas de prestar atención médica. A medida que el estudio avanza, los investigadores recopilan más información sobre la enfermedad y el medicamento en fase de investigación. Los resultados del estudio pueden mostrar que el medicamento en fase de investigación mejora la vida de los pacientes; también puede no mostrar ningún beneficio. Todos los resultados son importantes porque hacen avanzar los conocimientos médicos para tratar la enfermedad. Estos avances no se producirían sin la participación de los voluntarios.