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Ya está abierta la
inscripción al estudio
clínico EPPIK para
niños con enfermedades
renales poco frecuentes

Travere Therapeutics evaluará un fármaco en fase de investigación denominado sparsentan, para determinar si será un tratamiento seguro y eficaz que ayude a ralentizar el deterioro de la función renal en niños con enfermedades renales poco frecuentes.

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Información sobre el estudio EPPIK

El estudio EPPIK es un estudio de investigación clínica de fase 2 que evalúa la seguridad y la eficacia de un fármaco en fase de investigación denominado sparsentan para el tratamiento de niños con enfermedades renales poco frecuentes. El estudio está inscribiendo a niños de 1 a 17 años a los que se les ha diagnosticado glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GFS), nefropatía de cambios mínimos (NCM), nefropatía asociada a la inmunoglobulina A (IgAN), vasculitis asociada a la inmunoglobulina A (IgAV) o síndrome de Alport (AS).

Estas enfermedades renales poco frecuentes se asocian a la progresión hacia la insuficiencia renal y actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas. El objetivo de este estudio es comprender si el fármaco en fase de investigación, sparsentan, puede ayudar a que los riñones filtren proteínas y a ralentizar el deterioro de la función renal. La cantidad de proteínas que se encuentran en la orina (llamada proteinuria) se considera un marcador de la función renal. La disminución de los niveles de proteinuria se asocia a una mejor salud renal.

Los estudios sobre el sparsentan en la GFS y la nefropatía IgA están en marcha desde 2014 y en ellos han participado más de 880 pacientes a partir de los 8 años, lo que proporciona información sobre el beneficio potencial y la seguridad del tratamiento con sparsentan. El estudio EPPIK medirá la seguridad y la tolerabilidad del sparsentan y nos ayudará a comprender si el sparsentan puede reducir la proteinuria y ralentizar el deterioro de la función renal en niños a partir de 1 año en una serie de enfermedades renales poco frecuentes. Sparsentan NO está aprobado para el tratamiento de enfermedades renales.

En este estudio se inscribirán unos 57 participantes en todo el mundo. Consulte las ubicaciones en el mapa de abajo.

Si le interesa participar en el estudio EPPIK para niños con enfermedades renales poco frecuentes, póngase en contacto con Información Médica de Travere por correo electrónico: medinfo@travere.com. Infórmenos de qué ciudad/país está escribiendo para que podamos conectarlo con el centro del estudio más cercano. Estaremos encantados de responder a todas sus preguntas.

¿Quiénes pueden participar en este estudio?

Los niños pueden reunir los requisitos si tienen entre 1 y 17 años y:

  • Tienen glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GFS), nefropatía de cambios mínimos (MCD), nefropatía asociada a la inmunoglobulina A (IgAN), vasculitis asociada a la inmunoglobulina A (IgAV) o síndrome de Alport (AS).
  • Son capaces de tomar una medicación líquida diaria por vía oral.
  • No se hacen diálisis y no han recibido un trasplante.

Su hijo deberá cumplir con otros requisitos para participar. El médico del estudio revisará estos requerimientos con usted, o puede ponerse en contacto con nuestro equipo médico para obtener más información.

¿Qué pueden esperar los participantes?

Los niños que cumplen los criterios de elegibilidad para la inscripción en el estudio pueden esperar participar en el estudio durante unos 2 años y 3 meses. Los participantes tomarán una dosis diaria de sparsentan en forma líquida, por vía oral, y tendrán hasta 18 visitas de estudio, incluidas las de selección y tratamiento del estudio, a lo largo de 108 semanas, o 27 meses. Durante los primeros 3 meses de tratamiento del estudio, habrá 7 visitas al médico del estudio; las 8 visitas restantes están programadas con un intervalo de 3 meses.

A lo largo del tratamiento del estudio, su hijo será supervisado de cerca por el equipo médico del estudio. En estas visitas se evaluará la seguridad (si el sparsentan es perjudicial), la tolerabilidad (cómo se sienten usted o su hijo al tomar sparsentan), la eficacia (cómo funciona el sparsentan) y la cantidad de sparsentan que hay en su sangre o en la de su hijo (farmacocinética, también llamada PK). Los médicos del estudio realizarán análisis de sangre, pruebas de orina, pruebas cutáneas (para comprobar si hay hinchazón) y monitoreo del corazón mediante una prueba de electrocardiograma (ECG).

Como participante de este estudio, usted y su hijo tendrán ciertas responsabilidades, entre ellas:

  • Completar las visitas al centro del estudio.
  • Tomar el fármaco en fase de investigación como se lo indique el médico del estudio.
  • Informar al médico del estudio:
    • si nota cualquier efecto secundario, cambio o problema médico nuevo que su hijo presente durante el estudio;
    • si su hija queda embarazada.
  • En el caso de las niñas que han empezado a menstruar, tomar anticonceptivos y realizarse una prueba de embarazo mensual.

Al igual que todos los medicamentos, el fármaco en fase de investigación puede causar efectos secundarios, aunque no todos los experimentan. La mayoría de los efectos secundarios pueden ser leves a moderados.

Información sobre las enfermedades glomerulares proteinúricas seleccionadas

Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GFS): un padecimiento en el que se desarrolla tejido cicatricial en las partes de los riñones que filtran los productos de desecho de la sangre. La GFS tiene numerosas causas y es un padecimiento grave que puede conducir a la insuficiencia renal. Los síntomas suelen presentarse como los típicos del síndrome nefrótico y pueden incluir lo siguiente:

  • hinchazón en partes del cuerpo como las piernas, los tobillos y alrededor de los ojos
  • aumento de peso debido a la acumulación de líquido extra en el cuerpo
  • orina espumosa causada por un alto nivel de proteínas en la orina
  • colesterol alto
  • disminución de los niveles de proteínas en la sangre

Nefropatía de cambios mínimos (NCM): es el padecimiento que más comúnmente causa el síndrome nefrótico en los niños. En este trastorno, el daño renal solo puede verse tras una biopsia, en la que se toma una muestra de tejido renal y se observa bajo microscopios muy potentes. Las personas afectadas por la NCM experimentan los signos y síntomas del síndrome nefrótico mucho más rápido de lo que lo harían con otras enfermedades renales poco frecuentes. Los síntomas son casi idénticos a los de la GFS.

Nefropatía asociada a la inmunoglobulina A (IgAN): también conocida como enfermedad de Berger. La IgAN se produce cuando un anticuerpo llamado inmunoglobulina A (IgA) se acumula en los riñones. Con el tiempo, esta acumulación dificulta la capacidad de los riñones para filtrar los residuos de la sangre. Los síntomas pueden incluir los siguientes:

  • episodios repetidos de orina de color de bebida cola o té, y a veces sangre visible en la orina, generalmente durante o después de una infección de las vías respiratorias superiores y a veces después de un ejercicio extenuante
  • orina espumosa por fuga de proteínas en la orina
  • dolor en uno o ambos lados de la espalda por debajo de las costillas
  • hinchazón de las manos y los pies
  • presión arterial alta

Vasculitis asociada a la inmunoglobulina A (IgAV), también conocida como púrpura de Henoch-Schönlein (HSPN): un trastorno que hace que los pequeños vasos sanguíneos de los intestinos, las articulaciones, la piel y los riñones se inflamen y sangren. Es más frecuente en niños de 2 a 6 años y puede causar graves daños renales. Los síntomas pueden incluir una erupción de color purpurino en las piernas o las nalgas o dolor abdominal.

Síndrome de Alport (AS): un trastorno genético poco frecuente causado por un defecto hereditario en un material estructural llamado colágeno tipo IV. El colágeno de tipo IV es necesario para el funcionamiento normal de los oídos, los ojos y los riñones. Los síntomas pueden incluir sangre en la orina, pérdida de audición y problemas de visión.

Buscar un centro del estudio

Si le interesa en participar en el estudio EPPIK para enfermedades renales poco frecuentes, póngase en contacto con Información Médica de Travere por correo electrónico: medinfo@travere.com. Infórmenos de qué ciudad/país está escribiendo para que podamos conectarlo con el centro del estudio más cercano. Estaremos encantados de responder a todas sus preguntas.

El mapa interactivo muestra las ciudades donde se realiza el estudio. Haga clic en el signo + (abajo a la izquierda) para ampliar una zona y, a continuación, haga clic en la clavija para ver el nombre de la ciudad.

¿Qué es un estudio de investigación clínica?

Un estudio de investigación clínica, también llamado ensayo clínico, estudia la salud y las enfermedades humanas. Estos estudios son realizados por médicos e investigadores y dependen de voluntarios para obtener datos que permitan determinar si el medicamento en fase de investigación es seguro y eficaz. Los resultados de los estudios clínicos ayudan a las agencias reguladoras, como la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a decidir si un fármaco en fase de investigación debe aprobarse y ponerse a disposición de los pacientes. Los estudios clínicos son la única forma de desarrollar nuevos y mejores tratamientos y mejorar la atención a los pacientes. Consulte nuestras preguntas frecuentes para obtener más respuestas.

¿Por qué es importante la investigación clínica?

Los voluntarios que participan en la investigación clínica ayudan a los médicos a encontrar mejores formas de prestar atención médica. A medida que el estudio avanza, los investigadores recopilan más información sobre la enfermedad y el medicamento en fase de investigación. Los resultados del estudio pueden mostrar que el medicamento en fase de investigación mejora la vida de los pacientes; también puede no mostrar ningún beneficio. Todos los resultados son importantes porque hacen avanzar los conocimientos médicos para tratar la enfermedad. Estos avances no se producirían sin la participación de los voluntarios.

Preguntas frecuentes

Travere Therapeutics es el responsable de llevar a cabo este estudio clínico. Más información sobre Travere Therapeutics en https://travere.com.

Un fármaco en fase de investigación, también llamado a veces medicamento en fase de investigación o fármaco del estudio, no se ha aprobado para su distribución al público en general. Lo están estudiando para determinar si su enfermedad o padecimiento médico puede mejorar al tomar el medicamento. En los ensayos clínicos, los médicos científicos trabajan para determinar si los medicamentos en fase de investigación son seguros y eficaces para el tratamiento de padecimientos médicos. También están tratando de determinar la dosis correcta y los riesgos y beneficios de tomar el medicamento.

La participación en cualquier estudio clínico es completamente voluntaria. Su decisión de participar, o de que su hijo participe o no en este estudio clínico, no tendrá ningún efecto sobre la atención médica que su hijo reciba ahora o en el futuro. Si usted o su hijo cumple con los requisitos y decide participar en el estudio, puede retirar a su hijo y abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.

En la mayoría de los casos, las personas participan en estudios o ensayos clínicos para ayudar a otros, contribuir a la ciencia o probar nuevos tratamientos.

Todos los estudios de investigación clínica deben ser evaluados y supervisados continuamente por parte de un comité de revisión regulatoria para garantizar que los riesgos sean los mínimos y que se justifiquen en relación con los beneficios para el participante del estudio. Un comité de revisión regulatoria es un grupo de personas que ayudan a proteger los derechos y el bienestar de las personas que participan en los estudios de investigación. Estos grupos se conocen como Consejos de Revisión Institucional (CRI) o Comités de Ética (EC), dependiendo de su país y región. Los CRI y los CE suelen incluir a médicos, líderes de la comunidad y científicos. Su privacidad también está protegida. Todo el personal de la investigación sigue una estricta normativa local y nacional para proteger la información médica e identificable de los pacientes. Toda la información recopilada durante el estudio será confidencial y su nombre o el de su hijo no aparecerá en ningún informe o publicación.

Como voluntario, usted o su hijo tiene derecho a interrumpir la participación en el estudio y retirarse en cualquier momento durante el transcurso del estudio y por cualquier motivo, sin ninguna sanción ni pérdida de los beneficios a los que usted o su hijo tienen derecho.

Travere Therapeutics reembolsará a todos los participantes del estudio por los viajes y gastos relacionados con el estudio, según lo permita el CRI o CE de su país o el de su hijo. Para obtener más información, hable con un miembro del equipo del estudio durante las visitas del estudio.

Toda investigación clínica se lleva a cabo siguiendo un protocolo de estudio. Un protocolo de estudio clínico es un documento escrito que describe los objetivos del estudio, el diseño, los métodos, los tipos de evaluación, los calendarios de recopilación y las consideraciones estadísticas para el análisis de los datos. El protocolo también describe los pasos para proteger a los participantes y obtener datos de calidad. Antes de que se inicie la investigación clínica, el protocolo del estudio se revisa y aprueba por las agencias de salud nacionales (p. ej., la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos [FDA]) y otros organismos de revisión obligatoria, como los Consejos de Revisión Institucional y los Comités de Ética que se centran en el bienestar de los participantes en los ensayos clínicos.

Si decide que este estudio de investigación clínica es apropiado para usted o su hijo, el médico y el personal del estudio le explicarán el estudio de investigación y, luego, le pedirán que revise un documento de consentimiento informado. Este documento describirá la investigación, incluyendo su propósito, la duración, los procedimientos, los posibles riesgos conocidos y los beneficios de participar, y lo que se espera de usted y de su hijo si participa. Una vez que haya revisado este documento, podrá decidir si firma o no el documento y se ofrece como voluntario para participar en el estudio. Si su hijo tiene la edad suficiente y es capaz de entender el estudio de investigación, el médico del estudio revisará el estudio con su hijo y le pedirá que reconozca su comprensión firmando el asentimiento. El asentimiento es diferente del consentimiento, ya que está especialmente diseñado para indicar que el menor entiende el estudio y está dispuesto a participar.

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